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Fondazione La Nuova Speranza  onlus

lotta alla glomerulosclerosi focale

 

progetti di ricerca sviluppati e in corso :


Progetto 03-15 GSF

V INCONTRO MEDICI-FAMIGLIE Padova 2015

partnership con :

Logo Associazione Sindorme Nefrosica Italia A.S.N.IT Associazione Sindorme Nefrosica Italia

Sabato 28 Marzo 2015 si è tenuto a Padova, ospiti della Dott.ssa Luisa Murer, direttrice dell'UO di Nefrologia, Dialisi e Trapianto Pediatrico, il V incontro medici-famiglie dell'assocazione ASNIT. Il presidente Pietro Romano e il vicepresidente Luca Romano, alla luce del gemellaggio istituito nel 2015 tra "La Nuova Speranza-ONLUS"” ed "ASNIT", hanno partecipato come ospiti ed hanno illustrato le principali attività della Fondazione.
All’incontro erano presenti come relatori alcuni dei maggior rappresentanti della nefrologia pediatrica italiana:

  • Dott. Amore Alessandro, SC Nefrologia Dialisi Trapianto - Città della Salute e della Scienza di Torino - P.O. Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Dott.ssa Benetti Elisa, UO di Nefrologia, Dialisi e Trapianto Pediatrico, Clinica Pediatrica-AO Padova
  • Dott. Conti Giovanni, AOU Policlinico, UO Nefrologia Pediatrica con Dialisi, Messina
  • Dott. Ghiggeri Gianmarco, UOC Nefrologia, Dialisi e Trapianto, Istituto G.Gaslini, Genova
  • Dott.ssa Ghio Luciana, U.O. di Nefrologia, Dialisi e Trapianto renale – Dipartimento di Pediatria – Clinica Pediatrica G. e D. De Marchi, Milano
  • Dott. Giordano Mario, U.O di Nefrologia e Dialisi, Ospedal Pediatrico "Giovanni XXII", Bari
  • Dott.ssa Massella Laura, U.O. Nefrologia e Dialisi, Ospedale Pediatrico Bambin Gesù, Roma
  • Dott. Pasini Andrea, U.O. di Pediatria, Ambulatorio di Nefrologia e Dialisi pediatrica, Policlinico Sant'Orsola-Malpigni, Bologna
  • Dott. Pecoraro Carmine, U.O. Nefrologia Pediatrica e Dialisi, Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausilipon, Napoli
  • Dott.ssa Romagnani Paola, UO di Nefrologia, Ospedale Meyer, Firenze

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Progetto 06-09 GSF

Progetto borsa di studio sui fattori di permeabilità

in partnership con:

Ospedale di Cattinara, TriesteUniversità degli Studi di Trieste


sede:
Ospedale di Cattinara, Trieste
struttura: UO Dipartimento di Medicina Clinica e sperimentale e Neurosclenze cliniche e sperimentali
anno: 2009
fondi richiesti: 17.000,00 euro
durata: 1 anno

obiettivo della ricerca: Studio del ruolo dei fattori di permeabilità nella patogenesi della glomerulosclerosi focale e segmentale: comprensione del possibile ruolo del sistema immunitario e identificazione dei meccanismi molecolari che portano all’insorgenza della malattia

Responsabile scientifico: dott. Michele Carraro, specialista in Nefrologia, Medicina dello Sport, Medicina Interna.

assegnazione: la borsa di studio è stata assegnata alla dott.ssa Cristina Zennaro

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Progetto 09-09 GSF

Una rete di ricerca italianaleggi e scarica

la nostra pubblicazione

 

UNA RETE DI RICERCA ITALIANA PER LA LOTTA ALLA GSF

in partnership con :

 

Nel settembre 2009 la Fondazione “La Nuova Speranza-Lotta alla glomerulosclerosi focale-ONLUS", ha pubblicato il suo primo libro intitolato “Una Rete di Ricerca Italiana per la lotta alla glomerulosclerosi focale”.

Il volume descrive la “Rete Italiana”, il network di ricerca sulla GSF, venutosi a costituire in seguito al workshop da Noi tenuto nel dicembre 2008. All’interno del volume, inoltre, sono descritti in modo esauriente e dettagliato i singoli progetti e le sedi in cui verranno realizzati.

Il libro può essere scaricato in versione pdf o richiesto tramite mail, fax o per via telefonica alla Fondazione e verrà consegnato previe spese di spedizione.

Progetto 02-09 GSF
RICERCA SULLA GSF DOPO IL TRAPIANTO

partnership con :

Logo clinica De MarchiFondazione IRCSS Ca' Granda - Ospedale Policlinico di Milano

Sede: Fondazione IRCSS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
c/o “Clinica De Marchi”, via della Commenda 9, Milano
reparto: U.O di Nefrologia, Dialisi e Trapianto Pediatrico
anno: 2009 -2011
fondi richiesti: 35.000,00 euro/annui
durata: 2 anni

obiettivo della ricerca: La Fondazione La Nuova Speranza ha cofinanziato un contratto di ricerca per un medico nefrologo sul tema “Studi sulla glomerulosclerosi focale primitiva e dopo trapianto renale”. L'obiettivo dello studio è quello di approfondire le basi patogenetiche della GSF ed i meccanismi di ricorrenza della malattia nel rene trapiantato, al fine di individuare nuove misure terapeutiche per contrastare la GSF.

assegnazione: la borsa di studio è stata assegnata al Dott. Belingheri Mirco.

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Progetto 06-04 GSF
Progetto RITUXIMAB-MSC

in partnership con :

Logo Istituto Gaslini Istituto Gaslini

Sede: Istituto G. Gaslini, Genova
struttura: UO Medicina Clinica e Sperimentale dei Trapianti d'Organo, Unità Operativa di Nefrologia, IRCCS Istituto G. Gaslini, Genova
anno: 2009
fondi richiesti: 40.000,00 euro/annui
durata: 3 anni
obiettivo della ricerca: A) Definizione di un modello in vitro per la valutazione dell'effetto delle cellule staminali mesenchimali (MSC) sulla produzione del Fattore di Permeabilità P(alb) da parte di cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC) in pazienti con FSGS, al fine di validare un possibile impiego delle celleule staminali mesenchimali in vivo;  

B) Delineazione di protocolli clinici per la prevenzione/trattamento della ricorrenza di FSGS dopo trapianto di rene tramite l'uso dell'anticorpo monoclonale RITUXIMAB ed eventualmente delle cellule staminali mesenchimali

responsabile scientifico: Dott. Fabrizio Ginevri, medico specialista in Nefrologia e Pediatria

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Progetto 05-04 GSF
Progetto P(alb)

in partnership con:

Ospedale di Cattinara, TriesteUniversità degli Studi di Trieste


sede:
Ospedale di Cattinara, Trieste
struttura: UO Dipartimento di Medicina Clinica e sperimentale e Neurosclenze cliniche e sperimentali
anno: 2009
fondi richiesti: 17.000,00 euro/annui
durata: 2 anni
obiettivo della ricerca:

  1. Caratterizzare il fattore di permeabilità Palb (PF), ipotetico effettore del danno glomerulare, e comprenderne il ruolo nella patogenesi della GSF;

  2. Studiare l'interazione del PF con la barriera di filtrazione glomerulare;

  3. Studiare un modello di malattia animale tramite iniezione di cellule umane nucleate estratte da sangue periferico;

  4. Sviluppare un protocollo di terapia cellulare delle FSGS   basato sull'impiego di cellule mesenchimali MSC

Responsabile scientifico: dott. Michele Carraro, specialista in Nefrologia, Medicina dello Sport, Medicina Interna.

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Progetto 04-04 GSF
Progetto CELLULE MESENCHIMALI

in partnership con :

smatteo PaviaIRCCS Fondazione Policlinico S. Matteo, Pavia

sede: IRCCS Fondazione Policlinico S. Matteo, Pavia
struttura: UOC Oncoematologia Pediatrica
anno: dal 2009
fondi richiesti: 40.000,00 euro/annui
durata: 3 anni

obiettivo della ricerca: la ricerca si propone di valutare il ruolo dei componenti cellulari del sangue periferico nella patogenesi della GSF, attraverso la valutazione del rispettivo ruolo delle diverse popolazioni cellulari circolanti nella genesi del danno podocitario e attraverso la valutazione dell'effetto delle cellule T regolatorie nella FSGS.

Inoltre la ricerca si propone di svilppare un protocollo di terapia cellulare delle FSGS   basato sull'impiego di MSC. A tal proposito sarà avviata la produzione di MSC da utilizzare nei test in vitro e negli studi in vivo e saranno valutate le caratteristiche fenotipiche e funzionali delle MSC derivate da pazienti con FSGS; infine sarà effettuato uno studio clinico per il trattamento della FSGS mediante somministrazione di MSC.

responsabile scientifico: Dott.ssa Patrizia Comoli, specialista in Pediatria.

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Progetto 03-04 GSF
FOXp3

in partnership con :

Logo clinica De MarchiFondazione IRCSS Ca' Granda - Ospedale Policlinico di Milano

Sede: Fondazione IRCSS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
c/o “Clinica De Marchi”, via della Commenda 9, Milano
reparto: U.O di Nefrologia, Dialisi e Trapianto Pediatrico
anno: 2009
fondi richiesti: 50.000,00 euro/annui
durata: 2 anni

obiettivo della ricerca: verificare la presenza di alterazioni a carico dei sistemi di regolazione della risposta immunitaria, mediante misurazione della espressione nel sangue periferico di cellule T regolatorie, in una popolazione di bambini affetti da sindrome nefrosica.

Verificare se mutazioni o polimorfismi a carico del gene per il FOXp3 possano essere messe in relazione con la comparsa e l'andamento della sindrome nefrosica nel bambino.

responsabile scientifico: Dott. Mirco Belingheri, medico specialista in Nefrologia

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Progetto 02-04 GSF
Progetto BRUST OSSIDATIVO

in partnership con :

Logo Istituto Gaslini Istituto Gaslini, Genova

sede: Istituto G. Gaslini, Genova
struttura: UOC di nefrologia, Dialisi e Trapianto
anno: dal 2009
fondi richiesti:   63.000,00 euro/annui
durata: 3 anni

obiettivo della ricerca: Il progetto verte a definire se e quali cellule possono modificare il processo ossidativo in corso di sindrome nefrosica, prendendo come modello di riferimento comparativo la vasculite ANCA positiva nella quale la formazione di auto-anticorpi verso i neutrofili circolante ne potrebbe indurre un'attività anomala. In altre parole il progetto verte a definire se l'ossidazione mediata dal burst ossidativo abbia o meno implicazioni patogenetiche dirette sul rene. Verranno pertanto disegnati esperimenti che vadano a definire potenziali meccanismi di tossicità diretta ‘in vitro' ed ‘in vivo' nell'animale da esperimento. Gli obiettivi del progetto centreranno pertanto i seguenti aspetti : 1 -regolazione del burst ossidativo da parte di cellule regolatorie Treg in pazienti con SN idiomatica e, per confronto, in casi di vasculite ANCA positiva; 2 -effetti lesivi di cellule producenti ROS purificate da pazienti con sindrome nefrosica su podociti renali ‘in cultura' e   3- attività tossica di neutrofili ad attività ossidativi, purificati da pazienti con SN ed iniettati nel topo nudo.

responsabile scientifico: Dott. G.M. Ghiggeri specialista in Nefrologia, Biochimica, Genetica Medica, responsabile UOC Nefrologia, Dialisi, Trapianto Istituto

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Progetto 01-04 GSF
Progetto PODOCITA NEURON-LIKE

in partnership con :

Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena e Fondazione D'Amico per la Ricerca sulle Malattie Renali  

sede: Fondazione D'Amico per la Ricerca sulle Malattie Renali >>> link
struttura: laboratorio di Ricerca Nefrologica
anno: dal 2009
fondi richiesti: 60.000,00 euro/annui
durata: 3 anni

obiettivo della ricerca: obiettivo primario dello studio è la caratterizzazione esaustiva delle vie di segnale podocitarie neuron-like, glutamatergiche e GABAergiche, completata da un'analisi delle molecole di giunzione intercellulare e dei meccanismi che regolano la polarità cellulare. Saranno analizzate in dettaglio la formazione dei network di segnale glomerulare per caratterizzarne le componenti molecolari e per comprendere il ruolo di questo tipo di segnali nel mantenimento della barriera di filtrazione glomerulare.

In dettaglio, partendo da quanto già conosciamo sulle caratteristiche comuni dei podociti e delle cellule neuronali, lo studio si propone di

  • caratterizzare in modo completo i sistemi di segnale neuron-like e la formazione dei network di comunicazione intercellulare nel glomerulo;

  • identificare ulteriori molecole condivise da podociti e neuroni per comprendere le modalità di formazione, mantenimento, e riparazione delle ramificazioni podocitarie;

  • definire i domini funzionali e le interazioni tra queste molecole;

  • comprendere come tali interazioni molecolari possano contribuire al mantenimento del filtro molecolare e come le loro alterazioni si possano tradurre nel fenotipo della glomerulosclerosi focale, nella sua unicità di patologia primaria del podocita.

responsabile scientifico: Dott.ssa M.P. Rastaldi, specialista in Medicina Interna, Nefrologia, dottorato in Medicina Molecolare.

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Progetto 05-07 GSF
Progetto ILLUMINA

in partnership con :

Mario Negri - Istituto di ricerche farmacologiche

Sede: Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri
struttura: Centro di Ricerche Cliniche per Malattie Rare “Aldo e Cele Daccò” c/o Villa Camozzi” (Ranica-BG)
Borsa di studio valore: 15.000 euro/anno
anno: dal 2007
fondi investiti:  20.000 euro
durata: in corso
obiettivo ricerca:
individuare nuove mutazioni geniche che possano causare la glomerulosclerosi focale. Il progetto prende nome da una nuova tecnologia, illumina appunto, che rende possibile lo studio contemporaneo di più di 1.000.000 di polimorfismi sparsi nel genoma umano, e che verrà applicata allo studio del genoma dei pazienti affetti da GSF. In questo modo potranno essere individuati dei “loci” genetici, in cui c'è la possibilità che ci sia un gene correlato con la GSF. Successivamente i “loci” verranno sequenziali per ricercare le mutazioni.
Questa nuova nanotecnologia verrà applicata sia per lo studio delle forme familiari di GSF, sia per le forme sporadiche

Progetto 04-07 GSF
CONVEGNO CELLULE STAMINALI

convegno
“IL TRAPIANTO DI CELLULE STAMINALI EMOPOIETICHE:
IL RUOLO PRESENTE E LE PROSPETTIVE FUTURE”

Il 22 novembre 2007, la Fondazione “La Nuova Speranza-ONLUS”, ha organizzato un convegno, indirizzato a tutti i pazienti affetti da glomerulosclerosi focale e ai loro genitori, nonchè agli operatori del settore e tutti gli interessati, sul tema “ il trapianto di cellule staminali emopoietiche: il ruolo presente e le prospettive future”.

Al congresso hanno partecipato come relatori:

  • Dott.ssa L. Ghio, U.O. Nefrologia ed Emodialisi Pedriatica della Clinica De Marchi (Milano)

  • Dott. A. Edefonti, U.O. Nefrologia ed Emodialisi Pedriatica della Clinica De Marchi (Milano)

  • Prof. F. Locatelli del reparto di Oncoematologia Pediatrica, fondazione IRCSS Policlinico San Matteo di Pavia.

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Da questo convegno è nata  una collaborazione di studio tra
la Clinica De Marchi di Milano (Dott.ssa L. Ghio),
il Policlinico San Matteo di Pavia (Prof. F. Locatelli)
l’Università di Pavia (Prof. O. Zuffardi),
l’Istituto Gaslini di Genova (Dott. F. Ginevri)
l’Università di Trieste (Dott.ssa C. Zennaro).

Lo studio in questione è costituito da 2 progetti:

  • Il primo si propone di trovare strategie alternative per il trattamento della recidiva post-trapianto di GSF, attraverso l’utilizzo di cellule mesenchimali staminali (MSC). Lo studio si propone di delineare un modello in vitro per valutare la capacità delle cellule mesenchimali di modulare la produzione del fattore di permeabilità da parte dei linfociti dei pazienti con GSF. In seguito alla dimostrazione della capacità immunoregolatoria delle MSC in questo modello, si passerà all’esecuzione di uno studio pilota di trattamento della recidiva di GSF mediante infusione di MSC.

  • Il secondo progetto ha come obbiettivo l’individuazione di geni coinvolti nel sistema immunitario che potrebbero predisporre alla recidiva post-trapianto. Attraverso l’analisi genome-wide array-CGH (array-Comparative Genomic Hybridization), una nuova e sofisticata tecnica di analisi del genoma umano, si cercano nei campioni di DNA di soggetti affetti da GSF, la presenza di CNV (Copy Number Variation), ossia alterazioni del DNA che potrebbero essere correlate con la malattia.

Progetto 03-06 GSF
GENETICA DELLA GSF

in partnership con :

Mario Negri - Istituto di ricerche farmacologiche

Sede: Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri
struttura: Centro di Ricerche Cliniche per Malattie Rare “Aldo e Cele Daccò” c/o Villa Camozzi” (Ranica-BG)
Borsa di studio valore: 15.000 euro/anno
anno: dal 2006
durata: 1 anno
obiettivo ricerca:
Nel 2006 la Fondazione “La Nuova Speranza-ONLUS” ha istiuito un rapporto di collaborazione, tutt'ora attivo con l' “Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri”, in particolare con il centro di Ricerche Cliniche per Malattie Rare “Aldo e Cele Daccò” c/o Villa Camozzi” (Ranica-BG) .
In questo istituto da anni è in corso lo studio sulle  cause genetiche della glomerulosclerosi focale e sulle possibili nuove terapie.
Per agevolare il lavoro in corso presso questo centro, la Fondazione ha istituito una borsa di studio annuale per un ricercatore del laboratorio.

assegnazione: dott.ssa Bettinaglio Paola.

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Progetto 02-06 GSF
MULTICENTRICO

in partnership con :

Logo clinica De MarchiFondazione IRCSS Ca' Granda - Ospedale Policlinico di Milano

Sede: Fondazione IRCSS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
c/o “Clinica De Marchi”, via della Commenda 9, Milano
reparto: U.O di Nefrologia, Dialisi e Trapianto Pediatrico
anno: 2006
durata: 36 mesi
fondi investiti:
euro 15.000 per una borsa di studio annuale
euro 12.000 per apparecchiature.

ricercatori:

  • dott. A. Edefonti, primario dell’U.O. Nefrologia, Dialisi e Trapianto Pediatrico Clinica De Marchi, Milano

  • dott. E. Torresani responsabile dell’U.O. di Patologia Medica, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano,

  • dott. D. Coviello, laboratorio di genetica medica, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano,

  • dott. M. Travi, laboratorio di genetica medica, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano,

  • dott. A. Biondi, U.O. Pediatria, Ematologia Pediatrica, Nuovo Ospedale San Gerardo, Monza,

  • dott. F. Vincenti, UCFS, Department of Surgery, San Francisco; esperto in campo di GSF,

  • dott. G.M. Ghiggeri, U.O. Nefrologia, Dialisi e Trapianto Pediatrico, Istituto Gianna Gaslini, Genova, esperto in GSF,

  • dott. M. Carraro, SC di Nefrologia e Dialisi, Ospedale Gattinara .

obiettivo ricerca :

  • Indagine Epidemiologica dei casi di sindrome nefrosica corticoresistente da GSF, seguiti presso l'U.O.  Nefrologia, Dialisi e Trapianto Pediatrico Clinica De Marchi, Milano;

  • Indagine Eziopatogenetica attraverso lo studio genetico, lo studio del fattore di permeabilità, lo studio immunologico;

  • Studio sulla proteomica nella GSF;

  • Protocollo terapeutico  con nuovi anticorpi monoclinali e con tecniche di aferesi;

  • Studio di follow-up sulla risposta terapeutica.

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Progetto 01-06 GSF
BORSA DI STUDIO DE MARCHI

in partnership con :

Logo clinica De MarchiFondazione IRCSS Ca' Granda - Ospedale Policlinico di Milano

Sede: Fondazione IRCSS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
c/o “Clinica De Marchi”, via della Commenda 9, Milano
reparto: U.O di Nefrologia, Dialisi e Trapianto Pediatrico
anno: 2005-2006
borsa di studio valore: 15.000 euro/anno
durata: 1 anno
obiettivo ricerca: approfondimento delle basi genetiche e immunologiche della Malattia e l'individuazione di un protocollo terapeutico per la recidiva di GSF dopo il trapianto nei pazienti pediatrici.
assegnazione: la borsa di studio è stata assegnata alla Dott.ssa Meregalli Elisa.

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